M.N.T. Mycobactéries Non Tuberculeuses – Mycobactéries atypiques

La prise en charge d’une maladie rare

A l’heure actuelle le parcours d’un patient MNT est très compliqué – c’est un peu « le parcours du combattant » car rien n’est balisé dans un parcours type pour la prise en charge pluridisciplinaire pourtant indispensable à cette pathologie.

Découvrez « Le parcours patient » poster réalisé par l’association MNT Mon Poumon Mon Air et présenté lors de la Journée annuelle RespiFIL 2023.

Pour remédier à cette situation où c’est le patient qui organise sa prise en charge, l’association demande et travaille avec son Comité Scientifique à ce qu’un PNDS soit rédigé. PNDS (Protocole National de Diagnostic et de Soins)

Le PNDS est ainsi la clé pour que la prise en charge de cette maladie pulmonaire rare à MNT soit assurée par un réseau de centres experts : les centres de référence CRMR et les centres de compétence CCMR.

Ce PNDS permettra d’améliorer et homogénéiser les pratiques afin de proposer un vrai parcours de soins pluridisciplinaire aux patients MNT.

Protocoles nationaux de diagnostic et de soins (PNDS)
ARTICLE HAS – Mis en ligne le 29 août 2017
Les protocoles nationaux de diagnostic et de soins (PNDS) sont des référentiels de bonne pratique portant sur les maladies rares. L’objectif d’un PNDS est d’expliciter aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soins d’un patient atteint d’une maladie rare donnée.

Comme le prévoit le deuxième plan national maladies rares 2011-2014, les PNDS sont élaborés par les centres de référence et de compétence maladies rares à l’aide d’une méthode proposée par la Haute Autorité de Santé (HAS).

Les  filières  de  santé  maladies  rares 

réunissent  tous  les  acteurs impliqués dans une maladie rare ou un groupe de maladies rares.

Les plateformes d’expertise sont des structures régionales.

RespiFIL est depuis 2014 la filière de santé pour les maladies respiratoires rares. Elle est financée et pilotée par le Ministère chargé de la Santé.

Une filière de santé maladies rares (FSMR) réunit tous les acteurs impliqués dans une maladie rare ou un groupe de maladies rares : plusieurs centres de référence, des centres de compétence (ou centre de ressources et compétences), des laboratoires et plateformes de diagnostic, des équipes de recherche, des universités, des structures éducatives et médico-sociales, et des associations de patients. Elle est construite autour de maladies rares qui présentent des aspects communs, proches dans leurs manifestations, leurs conséquences ou leur prise en charge, ou relevant d’un même organe ou système.

La filière permet de fédérer au niveau national les ressources et expertises dans le but de faciliter le parcours de soin, le diagnostic et la prise en charge des patients, de l’enfant à l’adulte. Elle coordonne un réseau de santé comportant des centres de référence (sites coordonnateurs et constitutifs) et des centres de compétence adultes et pédiatriques sur tout le territoire.

Où consulter ? Pour trouver le centre de référence
https://respifil.fr/ou-consulter/  sélectionner Maladies pulmonaires rares (de l’adulte) – OrphaLung

RESPIRARE est Le site coordonnateur de Necker est investi dans les pathologies respiratoires rares de l’enfant, du diagnostic au traitement, en interactions étroites avec toutes les autres spécialités et professions nécessaires à une prise en charge complète de ces pathologies, du prénatal à la transition vers l’âge adulte, toutes également présentes sur le site.

Un centre de référence maladies rares (CRMR)

est une structure hospitalière hautement spécialisée ayant une expertise avérée pour une maladie rare ou un groupe de maladies rares. L’organisation des soins grâce à ces centres de référence facilite l’orientation des personnes malades et de leur entourage, et permet aux professionnels de santé de proposer un parcours de soins cohérent. L’équipe d’un centre de référence est médicale mais intègre également des compétences  paramédicales,  psychologiques,  médico-sociales,  éducatives,  sociales  et  des partenariats avec les associations de personnes malades.

Un centre de référence peut aussi être défini comme un réseau de soins comprenant un site coordonnateur, un ou plusieurs sites constitutifs s’il y en a, et un ou plusieurs centres de compétences.

Les centres de compétence (CCMR)

assurent la prise en charge et le suivi des personnes atteintes de maladies rares au plus proche de leur domicile, sur la base d’un maillage territorial adapté. Ils rassemblent des équipes hospitalières ayant une expertise avérée pour une maladie rare ou un groupe de maladies rares. Les centres relatifs à la mucoviscidose, aux maladies hémorragiques et à la sclérose latérale amyotrophique sont appelés centres de ressources et de compétences et ont des caractéristiques propres.

Les plans nationaux maladies rares

La loi relative à la politique de santé publique promulguée le 9 août 2004 place la lutte contre les maladies rares comme l’une des 5 priorités de santé publique. De ce fait, la France est le premier pays d’Europe à avoir mis en place un Plan National de Santé Publique Maladies Rares (PNMR) piloté par le Ministère des Solidarités et de la Santé.

Bientôt un quatrième plan national maladies rares (PNMR4) : pour des synergies accrues entre le soin et la recherche

LE PNMR 2018-2022 OU PNMR3

Ce PNMR avait pour objectif principal d’améliorer le diagnostic : tous les malades souffrant de maladies rares doivent recevoir un diagnostic précis dans l’année suivant la première consultation médicale spécialisée afin de pouvoir bénéficier des soins et des thérapies disponibles.

Sa rédaction résulte de la concertation entre les principaux professionnels et les associations patients.

Les 23  Filières nationales de Santé Maladies Rares (FSMR), mises en place en 2014 et constituant le socle organisationnel du PNMR3,  sont  identifiées comme des acteurs moteurs du développement de la recherche et de l’innovation.

Pour réduire l’errance et l’impasse diagnostique, l’actualisation de la structuration des centres de référence maladies rares (CRMR) a été effectuée en 2017.Le processus de labellisation 2017-2022 a été réalisé pour les 23 filières maladies rares : 109 CRMR sont constitués identifiant 387 centres de référence (centres coordonnateurs et centres constitutifs), 1757 centres de compétences et 83 centres de ressources et de compétences (CRC).